4.57亿美元,中科院上海有机所一药物转让创下新高

发布时间:2017-09-04

20170903133312103

▲王召印带科研人员在核对IDO抑制剂的实验数据(图:有机所)

比无药可治更揪心的,是有药却用不起。最新的肿瘤免疫治疗药物,使一些曾经的不治之症,重获治愈的可能。但美国研发的药物一个疗程的治疗费用高达百万元,让中国患者“望药兴叹”。

这类药能否国产?从事生物医药研究的科学家和企业家想到了一起,正以最快的速度,推进新药研发。今天,中国科学院上海有机化学研究所与信达生物制药(苏州)有限公司将共同宣布,信达以4.57亿美元获得有机所吲哚胺2,3-双加氧酶(IDO)小分子抑制剂的全球独家开发许可权。

4. 57亿美元!这一金额,创下了国内科研院所与本土生物制药企业达成的合作金额的最高纪录。这样的合作,一般标的仅在千万、上亿人民币量级。这个数字背后,蕴藏着科学家们的一段报国情怀。

新药创制风云变幻,药企求分子若渴

IDO小分子抑制剂是何方神圣,竟值4.57亿美元?

在中组部“千人计划”国家特聘专家、信达公司董事长俞德超眼中,这正是他四处求索的“梦之分子”。

近几年,肿瘤免疫治疗在美国获得了重大突破。免疫系统是人体的自卫队,它在抵御外界侵袭的同时,还会对内部的出错、次品细胞进行清理。科学家发现,肿瘤细胞会偷偷关上人体的一些免疫“开关”,从而使自己肆行无忌。通过药物重新激活免疫细胞,美国科学家已成功使黑色素瘤、肺癌、肾癌、胃癌、结肠癌、皮肤癌、脑肿瘤等癌症病人,获得了更多延续生命的机会。

与此同时,肿瘤免疫治疗药物,也成为国际创新药物研发的一个新热点。可这类药物的费用动辄高达上百万人民币,让绝大多数中国患者的经济能力难以企及。

从美国回来创业,俞德超就怀抱着“开发出老百姓用得起的高质量生物药”的信念。他创建公司,发展起了一系列具有自主知识产权的肿瘤免疫药物,其中能影响人体免疫“主力军”T细胞的PD-1抗体有望最早进入临床应用阶段。

不过,在临床上,只有20-30%的病人对PD-1抗体有所响应。2014年,美国肿瘤年会报道,如果让IDO抑制剂与PD-1抗体“联手”,则可将临床患者的响应率提升一倍以上。消息一出,国际上几乎所有相关医药公司都开始寻求联合用药的升级途径。

迄今,只有一家名叫英赛特(Incyte)的美国医药公司,其IDO抑制剂进入临床Ⅲ期,礼莱、默克等国际药企巨头已都与它建立合作关系。信达怎么办?作为一家中国中小型生物医药企业,信达与英赛特谈合作的可能性微乎其微。如果不能开发出IDO抑制剂,就可能在这轮药物升级中被国际药企甩出这块市场!而目前在国内,还没有这方面的临床研究。

就在俞德超一筹莫展之际,在一次学术会议上,他得知有机所王召印研究员正好设计出了一款IDO小分子抑制剂,小鼠实验中,一些药效指标甚至超过英赛特的产品。

“如果可以将它发展成药,那么两款具有自主知识产权的中国新药,就能联手拓展肿瘤免疫治疗药物市场。”俞德超说,至少对国内患者而言,药费会显著低于进口药,更何况还可能占据国际市场。

决胜未来市场,这是他最理想的一条出路。4.57亿美元,值!

实验室“小试牛刀”,点滴也可创造价值

王召印又是怎么会想到设计这么一个药物分子的?

2014年初,已经在美国默克公司从事了多年新药研发,又经历过创业,王召印想找一个地方,安心做研究。于是,他来到了由中组部第一批“顶尖千人计划”入选者袁钧瑛和上海有机所共同建立的中国科学院生物与化学交叉研究中心。

曾在细胞凋亡、细胞程序性坏死上做出开创性工作的袁钧瑛,如今正在挑战新的难题:随着年龄的增大,一些只在胚胎中出现的细胞死亡机理,会在老年阶段重新出现,而阿尔茨海默病等神经退行性疾病中,一些细胞的选择性死亡,是不是因此而起?这是一片全球生命科学家都极少涉及的未知领域。

当时,有文献报道,IDO抑制剂似乎与这个过程有关。所以,王召印的到来恰逢其时。

就在查阅文献的过程中,王召印发现,IDO小分子抑制剂的药物研发,无论科研还是专利,都还处于相对空白的状态。出于20多年的专业敏感,他与另一位具有多年药物开发经验的研究员朱继东合作,在3年中设计、合成并筛选出500多个化合物,从中获得了多个系列新型结构的高活性IDO抑制剂。

没想到,探索前沿课题的一次“小试牛刀”,竟为信达带来了市场搏击的“重磅武器”。“分子亲和力高、与PD-1抗体协同效应好,”俞德超说,一看那个分子设计,就感觉有创造性、靠谱,很有讲究,“成药的可能性肯定会高出行业平均水平。”不过,万一不能成药,他也同时准备了其他备用计划,“但这是最好的一条路。”

4. 57亿美元的合同金额,采取的是业界通行的里程碑式付款方式,即研发进行到哪一个阶段,资金支付到哪个阶段,最后如果药物成功上市,研究所还可获得销售提成。如果中途失败,企业也可及时止损。

稳定持续开拓前沿,何愁转化无门

新药创制的未来,向来风高浪险。但新药创新事关百姓福祉、国家安全,再险也要往前冲。

这一次,基础研究学者与生物医药的创业者共同携手,开拓肿瘤免疫治疗的新市场。王召印透露,信达已在考虑与他的下一步合作。

在袁钧瑛看来,这只是交叉中心可能产生的各种重磅成果的前奏。王召印也认为,这还只是一个“小成果”。“只要关注真正重要的科学问题,而不是跟随热点跑,早晚会有大的发现。”袁钧瑛认为,整个过程中所产生的技术、阶段性成果,一定可以促进其它学科发展,甚至被产业化,直接造福社会。

有机所所长、中国科学院院士丁奎岭却在为另一件事情担心:他非常希望营造一个稳定持续的研究环境,但交叉中心在浦东秋月路租用的实验大楼,三年租期将满,“接下来去哪里?这样怎能让科学家安心做研究?”他希望,上海在建设科创中心的过程中,能为这群胸怀远大,能做事、做实事的科学家,留出一片天地,让他们可以潜心开拓前沿。


分享到: