电影《我不是药神》让观者对肿瘤患者的命运唏嘘不已,让患者“吃得上药、吃得起药”,离不开创新药物研发人员的努力。
柳红,中国科学院上海药物研究所(以下简称“上海药物所”)研究员、课题组长、博士生导师、学术委员会副主任,从事新药研究已经25年。“做国家事,担国家责,于万千世界找出能治愈疾病的新药,是我从事科研的初心和追求。”她说。
十年磨一药
柳红出身医学世家,从小就对配药特别感兴趣。填报高考志愿时,她坚定地选择了中国药科大学。1999年,从母校获得博士学位后,进入上海药物所从事新药研发工作。
“十年磨一药”是药物研发的常态。“每一种创新药从研发到上市,都需要经过多年试验摸索积累,失败的风险极高。”柳红说。
2020年初,新冠疫情来势汹汹。危急时刻,上海药物所迅速响应,成立抗疫攻关团队,以最快的速度启动和开展了抗冠状病毒的研究,并发现一类结构新颖、高效、安全的抗新冠病毒候选药物。在攻关团队和转化企业的合力推进下,该候选药物于2020年8月获美国食品药品监督管理局批准,并于2021年3月在美国启动临床I期试验。目前,该药注射制剂和雾化吸入剂均处于临床II/III期试验阶段。
回首研发经历,柳红表示,对于创新药研发人员而言,强烈的社会责任感和使命感是“标配”,这激励着大家在曲折的创新药探索之路上不断“出新药、出好药”。
急国家所急
创新药研发周期长,投资大,风险也比较大,每一个团队在科研中都希望能快出成果。但上海药物所是“国家队”,“必须以国家需求为导向,以人民利益为重”。
这些年,柳红和她的团队更关注禽流感、艾滋病等涉及重大公共卫生疾病药物的研发,为国家卫生安全进行技术储备。研究团队开发的抗艾滋病新药塞拉维诺是一种全新骨架的CCR5拮抗剂,具有良好的开发前景。但由于抗艾滋病药物项目利润小、转让难度大,国内外鲜有感兴趣的企业。在暂时没有合作企业的情况下,他们选择自主推进临床。“基金委、中国科学院和上海药物所对我们的项目也给予大力支持,在专项经费支持下,塞拉维诺项目得以顺利推进,即将完成I期临床研究。”
凭着一以贯之的坚持,柳红成为活跃在我国药物科学、药物化学前沿的领军科学家,为我国药物化学学科发展和跻身国际先进行列作出了贡献。她在《科学》等国内外重要刊物上以通讯作者发表论文350余篇,她的团队在神经精神系统疾病(老年痴呆、抑郁症)、代谢性疾病(糖尿病、高血脂症)、病毒(艾滋病、新冠病毒)、抗肿瘤等多个疾病领域发现12个化合物进入候选新药研发阶段,9个候选新药获批进入临床研究,其中5个已完成I期并进入II期/III期临床研究。
与失败和解
科研人员在工作中要经历无数次的失败、挫折和挑战。“药物研发的临床前研究阶段,我们是用小鼠、大鼠、犬等动物模型来评价药效的。有的化合物因为种属差异等原因,到了人体的效果没有那么明显,这意味着需要从头再来。”柳红坦言,每次到了这样的关口,也会想放弃,好在“咬咬牙就过来了”。
如何与失败和解,也是柳红经常与年轻科研人员探讨的话题。“只有去做试验了,你才知道是不是正确的研究方向。可能就差一步,虽然从自己的角度是失败了,但这些工作通过发表论文,又会给其他科研团队带来借鉴。”
科研需要能接受挑战、耐得住寂寞的年轻人,柳红到大学校园做讲座时,曾经说起药物研发就像打游戏一样,需要不断突破,她邀请同学们“到真实世界来闯关”的讲述,激发了不少高校学生对药物研究的兴趣,投身到药物研发领域。