从分子设计到临床试验，从AI辅助药物靶点发现到科研思路的拓展，人工智能技术正渗透药物研发的每一个节点，一种全新的“药物创造”路径正在逐渐清晰起来。
在近日举办的世界人工智能大会分论坛“人工智能医药研发新模式与新机遇生态论坛”上，来自国内外高校、科研机构、临床机构、企业等众多专家学者将目光聚焦在AI驱动药物研发的重大突破、实际挑战与前沿探索展开深入讨论。面对传统制药高投入、长周期、低成功率的瓶颈，AI如何助力药物研发实现从理念到临床的跨越？科学家与AI的关系又将如何演变？
1.如果科研也有搭档，AI会成为那双看得更远的眼睛吗？
论坛上，上海创新药物研发中心首席科学家John Renger教授、复旦大学附属中山医院肝外科主任高强教授与上海人工智能实验室领军科学家欧阳万里教授，分别从产业应用、一线临床和智能体构建等角度，深入剖析AI时代制药模式的变革逻辑。
“AI的快速发展能否在未来赋能科技创新？这是我们希望探索的方向。”欧阳万里表示。在他看来，AI对于新药研发至少有三个关键价值：一是降低创新成本，二是加快创新速度，三是提升创新高度。从“AI辅助”到“AI引领”，背后真正发生改变的，是科研范式本身。
但理想与现实之间，还隔着数据、机制和验证。欧阳万里坦言，“我们仍然只是在AI for Innovation这条路上的起点”。当前AI模型在准确率、训练数据、通用性方面都面临挑战。“我们更需要AI专家和领域科学家一起协作，提供真实场景、专家经验和机制假设。”让AI不只是更快，而是真正更“懂”。 这一观点也得到了来自临床一线专家的回应。高强教授站在临床视角提出：“外科医生的手已经做到了极致。我们需要靠科研，靠AI，寻找新的突破。”在他看来，AI如今的角色已不再是被动分析者，而是“科研合作者”，它能在大数据中挖掘非直观变量，为医生提供新的思路，“让我们从患者症状出发，提早干预疾病的发生。” AI制药正处于快速发展的关键窗口期。论坛上，中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先院士与美国工程院院士孙勇奎从战略高度深入剖析了人工智能技术在药物研发领域的发展前景。他们指出，AI正以前所未有的速度与深度重塑药物研发流程，有望从根本上改变传统制药高投入、长周期、低成功率的现状。
本次论坛首次公开发布与现场演示虚拟疾病生物学家系统“元生”（OriGene），正是这种理念的体现。“元生”由临港实验室联合多家机构共同研发，是全球首个聚焦靶标发现与临床转化价值评估的多智能体系统，据介绍，“元生”模拟的是一位“虚拟疾病生物学家”思维逻辑与研究路径，标志着药物新靶标发现领域迈入科学智能体驱动的新阶段。
2.走向高价值场景，AI如何成为“用得起来”的科研工具？ 如果说“元生”代表了AI科研系统化的一次进阶，那么圆桌讨论所关注的，则是如何将AI能力真实地落地至研发流程之中。 “最早我们还在向市场解释‘AI制药’究竟能做什么，如今行业已经进入‘全方位部署’的阶段。”在深势科技CEO孙伟杰看来，AI正从科研的辅助工具，逐步演化为药物研发系统中不可或缺的“智能底座”。 这种变化背后，是行业对AI价值认知的剧烈转变。早期的不确定与怀疑，已被应用场景的逐步清晰取代。从靶点发现、分子生成、临床设计，到失败数据的再利用，AI已不再局限于“加速器”的角色，而在重塑研发范式的方向上愈加主动。 尤其在药企中，AI如何处理海量且杂乱的数据，是落地应用的关键节点。罗氏中国创新中心AIDD负责人林翼指出，尽管药企掌握着大量实验数据，特别是那些“失败了的结果”，但数据标准不一、结构复杂，甚至存在隐私风险，使得其价值常被低估，加上AI本身对正向成功数据的天然偏向，都让这些“沉默的信息”难以被有效利用。“我们需要像记录成功一样记录‘错误’，这些数据未来或许能成为AI学习的‘暗物质’。” 这不仅是数据挖掘的挑战，也是科研范式的挑战。正如上海科学智能研究院郭昕所言：“我们需要的不仅是‘智能工具’，而是能与人类科研者‘共建认知结构’的系统。”他以团队在图像分析方面的实践为例，展示AI如何深入病理图像的复杂边界区域，从像素级别中识别潜在机制。“AI正在帮助我们看到过去无法观测的生物学细节。” 从最初的算法工具，到成为科学判断的结构性组成部分，AI在医药研发中的角色正在发生根本性转变。而在这场转变中，每一个失败数据、每一帧病理图像、每一条标准化流程，都是未来“智能科学底座”的一部分。