我国目前有高达1.4亿的糖尿病患者，其中1型糖尿病多发病于儿童及青少年。国际上近年来胰岛移植后5年完全脱离胰岛素的患者比例已上升到60%，其中一例患者甚至维持治愈长达20余年。然而，传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为一道亟待攻克的世界性难题。
近日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员团队，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛微创移植，实现了3例1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。相关原创研究在线发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。
这是继该联合团队于2021年利用再生胰岛移植全球首次治愈2型糖尿病的又一创新突破，标志着糖尿病治疗有望进入“再生胰岛移植治疗”新纪元。基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液”，于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验（IND）批件，是全球唯一同时获批中美两国IND的再生胰岛药物。目前即将进入Ⅱ期临床实验。
不再从“树根”而从“树干”出发
1型糖尿病长期以来被视作无法逆转的慢性疾病，可能引发肾脏衰竭、失明、心脑血管损伤、低血糖昏迷甚至死亡等严重并发症，患者必须终身依赖胰岛素注射与频繁的血糖监测。
“我们通过给患者‘更换零件’，来实现糖尿病的功能性治愈。”程新介绍，这个“零件”是利用“内胚层干细胞”作为原材料，在体外重新构建出在血糖调控中起关键作用的胰岛组织——“再生胰岛组织”。
“零件再造”，具体怎么做到的呢？
用一棵树来打个比方。常规方法使用的原材料，是“多能干细胞”，它就像一棵树的“树根”，理论上可以发育为人体各种各样的细胞类型，但从“树根”到“开花结果”，需经历“分枝散叶”，步骤多、路线长，且易混入未分化细胞，存在安全隐患。
研究团队经过二十多年的深入研究，建立了一套全新的技术体系——不再从“树根”出发，而是直接从“树干”的特定位置内胚层干细胞出发。这一新“起点”优势明显：分化方向明确，只朝胰腺、肝脏等目标细胞前进，相当于设置好了导航路线，不会走偏；从出发到变成胰岛细胞，整个流程从过去的40天缩短到了14天，中间只需两步，而传统方法需要十步；最关键的是，这种干细胞在体内不会无限增殖，从根本上解决了传统方法可能带来的成瘤风险。
利用这项全球领先的技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛组织”。
从产业痛点倒推科学问题
“此次的临床病例涵盖了世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病，以及世界首例再生胰岛移植治疗儿童1型糖尿病的情况，其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。”殷浩介绍。
联合团队首次在国际上证明，无论是自体还是异体再生胰岛移植，都能帮助1型糖尿病患者重建胰岛功能、自主调控血糖，甚至摆脱胰岛素依赖，长期改善血糖水平，避免并发症发生。目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，以防止自身免疫问题导致病情复发。
第一例患者是30岁女性，患有1型糖尿病18年，长期血糖控制不好，经常出现低血糖。她于2022年4月和2023年5月接受了两次自体再生胰岛移植，第一次移植后血糖没有明显改善，第二次联合使用标准免疫抑制方案后，血糖控制有了显著好转，胰岛功能也恢复正常。但术后6个月患者自行停用免疫抑制剂后，病情出现反复。这也说明即便自体移植仍需配合标准免疫抑制方案。
第二例患者是45岁男性，2019年确诊爆发性1型糖尿病，经常出现严重低血糖。2023年底，他接受了异体再生胰岛移植和标准剂量免疫抑制治疗，术后胰岛功能逐渐恢复，血糖控制良好，治疗36周后彻底停用胰岛素，至今血糖一直保持平稳，为这类异体移植的效果提供了有力的临床证明。
第三例患者是15岁女性，患有1型糖尿病5年，血糖控制极差，经常出现严重并发症。2024年9月，她接受了异体再生胰岛移植和标准剂量免疫抑制治疗，术后胰岛功能恢复正常，血糖变得平稳，不再出现低血糖，生活质量明显提升。由于长期使用胰岛素以及青春期引发的胰岛素抵抗等因素影响，目前她还未完全停用胰岛素，但已初步证明该疗法对儿童青少年患者是安全有效的。
“非常值得骄傲的合作关系”
这项全球领先的技术背后，承载着两段跨越半个多世纪的科学情结。
1965年，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的前身之一中国科学院生物化学研究所，联合中国科学院有机化学研究所和北京大学，世界首次人工全合成结晶牛胰岛素，为后续用化学合成的生物大分子治疗糖尿病奠定了重要基础。
1976年上海长征医院成功开展首例肾脏移植，至今已完成8千余例各类器官移植。最长的肾脏和肝脏移植患者，已分别存活超过45年和30年，最长的胰岛组织移植患者已治愈并脱离胰岛素长达10年。
从化学药物到生物大分子药物，从大器官移植到胰岛组织移植，再到如今的再生胰岛药物，上海正引领糖尿病治疗研究从“控制延缓”向“功能性治愈”跨越，实现了从“治标”到“治本”的转变。
“这是非常值得骄傲的合作关系。”殷浩和程新在采访中不约而同如是说。
此次突破离不开基础研究与临床的深度融合。长征医院与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心，通过“强强联合”，形成了“临床痛点-基础研究-临床验证-创新药物转化”的“双向循环”机制，推动了这一世界领先的中国原创生物医药技术。
从“与众不同”的科学家到未来产业“上海高地”
采访中，程新的“与众不同”令人印象深刻。这位同事口中“没有帽子、没有奖项”的科学家，在以基础研究为主的中国科学院分子细胞科学卓越创新中心，聚焦临床痛点、深耕干细胞成果转化。而中心亦打破常规，开辟了临床转化考核新赛道。
不唯论文、不唯“帽子”、包容冒险、鼓励转化……这是上海厚植生物医药创新沃土的必然，也是上海布局未来产业的“长期主义”。
剑指全球“创新药械最友好城市”，上海正在构建生物医药“研发+临床+制造+应用”全过程加速和全链条赋能。从1965年人工全合成结晶牛胰岛素，到如今的再生胰岛移植，上海在糖尿病治疗领域的每一步跨越，都彰显着“创新策源地”的担当。
上海早已锚定细胞与基因治疗这一未来产业前沿赛道。张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，集聚全国三分之一上下游企业。十四五以来已有5款产品获批上市，150多个在研项目进入临床，全球首个基因治疗遗传性耳聋、异体通用型免疫细胞治疗自身免疫病等重磅成果相继涌现。
未来，唯有持续厚植创新沃土、释放人才活力，才能让更多原创成果从“实验室”走向“病床”，让“上海高地”持续迸发未来产业新动能。